L’invenzione riguarda un nuovo vettore per la terapia genica efficace terapeuticamente in quanto permette la riduzione del carico virale e/o del numero di infezioni necessarie affinché si ottenga la stessa efficacia dello stesso vettore che trasporta solo la proteina terapeutica.
| Titolo brevetto | Nuovi costrutti per terapia genica |
|---|---|
| Area | Salute |
| Titolarità | ALMA MATER STUDIORUM - UNIVERSITA' DI BOLOGNA, Oregon Health & Science University |
| Inventori | Elisabetta Ciani, HOROYUKI NAKAI, Stefania Trazzi, Claudia Fuchs |
| Ambito territoriale di tutela | Italia, Cina, Europa, USA |
| Stato | Disponibile per accordi di sviluppo, opzione, licenza e altri accordi di valorizzazione |
| Keywords | Biodistribuzione, Proteina terapeutica, Terapia genica, Drug delivery |
| Depositato il | 13 giugno 2019 |
La terapia genica può essere definita come “trasferimento di materiale genetico” per la cura, la prevenzione o il miglioramento dello stato di salute del paziente. Uno dei concetti di base della terapia genica è quello di trasformare i virus in shuttle genetici in grado di recapitare il gene nelle cellule target. In genere, la terapia genica implica l’inserimento del gene funzionante all’interno delle cellule per correggere disfunzioni cellulari o per fornire una nuova funzione alle cellule. Fino ad una decina di anni fa, le strategie utilizzate per far giungere i geni al cervello erano molto limitate, ma di recente vi è una forte necessità di migliorare l’efficacia della terapia genica senza aumentare o cercando di diminuire gli effetti collaterali avversi che sono potenzialmente innescati dall’uso dei vettori nel genoma ospite.
L’invenzione riguarda un vettore modificato per la terapia genica composto da differenti codifiche di acidi nucleici e che consente di ridurre il carico virale e/o il numero di infezioni necessarie affinché si ottenga la stessa efficacia dello stesso vettore che trasporta solo la proteina terapeutica.
Il vettore per la terapia genica aumenta l’effetto terapeutico rispetto allo stesso vettore non modificato senza diminuirne l’efficienza d’infezione ed inoltre permette un incremento nella quantità di distribuzione delle proteine terapeutiche nell’organo sottoposto a terapia. Recentemente, il più promettente vettore di rilascio di geni nel sistema nervoso centrale (CNS) è il virus adeno-associato (AAV). Il vettore di terapia genica modificato fornisce un aumento dell’attività terapeutica rispetto allo stesso vettore prima della modifica, perché la proteina terapeutica prodotta viene veicolata al di fuori della cellula geneticamente modificata e viene assimilata in cellule che non sono geneticamente modificate, fornendo così un effetto terapeutico anche nelle cellule che non sono state modificate dal vettore, amplificando quindi l’effetto terapeutico in relazione al numero di cellule infettate.
Applicazioni:
- terapia genica cerebrale;
- rilascio mirato di farmaci.
Vantaggi:
- riduzione del carico virale;
- riduzione del numero di infezioni.