90337 - TERAPIA GENICA

Conoscenze e abilità da conseguire

Al termine del Corso lo studente: - Conosce i principi della terapia genica, i metodi e gli strumenti di trasferimento genico, le tipologie di possibili approcci terapeutici, le problematiche connesse, in particolare quelle relative all'efficienza e ai possibili rischi - Conosce le situazioni patologiche congenite o acquisite nelle quali sia possibile intervenire con approcci di terapia genica - Conosce i principi della regolamentazione in materia di terapia genica - E' in grado di identificare possibili bersagli molecolari per terapie geniche e gli approcci piu idonei - E' in grado di valutare le caratteristiche, il livello di innovazione, i potenziali rischi degli studi di terapia genica in corso o pubblicati - Ha la capacità di presentare un approccio di terapia genica, dalla descrizione della patologia alle possibili opzioni terapeutiche convenzionali e biotecnologiche - Sa effettuare aggiornamenti sulla normativa, i metodi, le tecniche e gli strumenti di settore anche attraverso la consultazione e lo studio di fonti bibliografiche e banche dati specifiche della terapia genica.

Contenuti

INTRODUZIONE

• Generalità, definizioni, breve storia della terapia genica
• Fonti di documentazione: riviste, società scientifiche, siti Internet

BASI MOLECOLARI DELLA TERAPIA GENICA

• Introduzione al trasferimento genico
• Vettori virali per la terapia genica 
• Trasduzione genica con metodi non virali: Plasmidi e vaccinazione a DNA; Metodi balistici; Liposomi; Nucleasi zinc-finger ingegnerizzate
• Targeting dei transgeni: Targeting trasduzionale; Targeting trascrizionale; Promotori inducibili e tessuto/tumore-specifici 
• Strategie ablative: Trasduzione di costrutti antisenso; Oligonucleotidi antisenso; Ribozimi; Anticorpi intracellulari; RNA interference; nucleasi ingegnerizzate, CRISPR e gene editing

TERAPIA GENICA DEI TUMORI

• Aspetti specifici della terapia genica dei tumori: Trasduzione di cellule normali e cellule tumorali; Vettori per cellule proliferanti; Efficienza della trasduzione ed effetto bystander
• Terapia genica del fenotipo trasformato: Geni oncosoppressori; Inibizione di oncogeni; Geni iperespressi nelle cellule tumorali; Terapia genica della neoangiogenesi tumorale
• Immunoterapia genica dei tumori: Richiami di immunologia ed immunoterapia dei tumori; Geni di citochine; Geni di antigeni (Complesso Maggiore di Istocompatibilità, Co-stimolo, Antigeni tumorali)
• Modificazioni della sensibilità ai farmaci: Geni di sensibilità ai farmaci; Geni di resistenza ai farmaci
• Terapie combinate

TERAPIA GENICA DI ALTRE PATOLOGIE EREDITARIE E ACQUISITE

• Patologie monogeniche ereditarie: Aspetti generali; Principali applicazioni di terapia genica delle malattie ereditarie (Immunodeficienze primarie; Fibrosi cistica; Coagulopatie ereditarie)
• Terapia genica di patologie infettive: Infezione da HIV
• Terapia genica di patologie ischemiche
• Terapia genica di patologie oculari

SICUREZZA, LEGISLAZIONE, BIOETICA DELLA TERAPIA GENICA

• La sicurezza biologica in terapia genica preclinica e clinica
• Normativa italiana ed internazionale in materia di sicurezza biologica
• Problemi etici in terapia genica somatica, fetale e della linea germinale

Testi/Bibliografia

Libro di testo 'Terapia genica' (Pierluigi Lollini, Carla De Giovanni e Patrizia Nanni) e powerpoint delle lezioni disponibili sul sito campus.cib.unibo.it

Ulteriore lettura consigliata: Giacca, Terapia genica, Springer 2011

Metodi didattici

Lezioni frontali
Ripassi interattivi

Modalità di verifica e valutazione dell'apprendimento

On-going: Prove scritte in itinere (test a scelta multipla, case study), attività in gruppo con presentazioni in aula. Valutazioni come riportato nella presentazione del Corso (Course outline), vedi materiale didattico depositato

Esame orale

La valutazione sia on-going che mediante l'esame orale sarà volta a valutare il raggiungimento dehli obiettivi didattici:

- Conoscere le principali tecnologie di trasferimento genico e saper confrontare i possibili approcci terapeutici e le problematiche relative all'efficienza e ai possibili rischi

- Conoscere le situazioni patologiche congenite o acquisite nelle quali sia possibile progettare approcci di terapia genica

- Conoscere i principi della regolamentazione in materia di terapia genica

- Saper progettare un approccio di terapia genica, dalla descrizione della patologia alle strategie terapeutiche convenzionali e biotecnologiche

- Saper scegliere l'approccio di terapia genca più adatto per ciascuna patologia

- Essere in grado di valutare le caratteristiche, il livello di innovazione, i potenziali rischi degli studi di terapia genica in corso o pubblicati

- Avere la capacità di presentare un approccio di terapia genica, dalla descrizione della patologia alle possibili opzioni terapeutiche convenzionali e biotecnologiche

- Saper effettuare aggiornamenti sulla normativa, i metodi, le tecniche e gli strumenti di settore anche attraverso la consultazione e lo studio di fonti bibliografiche e banche dati specifiche della terapia genica.

La valutazione delle prove on-going e/o dell'esame orale concorre alla formazione del voto finale dell'esame del Corso Integrato 90337 TERAPIE MEDICHE INNOVATIVE, in proporzione ai crediti assegnati all'insegnamento di Terapia genica

Strumenti a supporto della didattica

PC e videoproiettore

Materiale didattico: il materiale didattico presentato a lezione viene messo a disposizione dello studente in formato elettronico sul sito di e-learning (accesso con le credenziali). Si consiglia di stampare il materiale e portarlo a lezione per integrarlo con gli appunti.

Orario di ricevimento

Consulta il sito web di Carla De Giovanni