RNA: Centro Nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA

Il Centro Nazionale RNA si pone l’obiettivo di condividere conoscenze e risorse nell’ambito delle terapie genetiche e di farmaci con tecnologia RNA, per accelerare lo sviluppo di terapie all'avanguardia e tradurle in prodotti farmacologici.

RNA_centro nazionale PNRR RNA_307x238Area di intervento PNRR: Missione 4 - Istruzione e Ricerca

Componente: 2 - Dalla ricerca all'impresa

Investimento: 1.4 - Potenziamento strutture di ricerca e creazione di "campioni nazionali" di R&S su alcune Key enabling technologies

Durata: il progetto si concluderà in data 31/10/2025 

Quota di finanziamento totale del progetto: 320.036.606,03  

Proponente: Università degli studi di Padova  

Per accelerare lo sviluppo di terapie geniche e a tecnologia RNA all'avanguardia

Il progetto nasce per promuovere la ricerca sulle dinamiche molecolari e cellulari alla base della medicina di precisione.

I due obiettivi principali del programma sono:

  • accrescere il know-how tecnologico necessario per progettare e fornire prodotti medicinali a base di RNA e di terapia genica;
  • identificare promettenti farmaci e geni candidati per: cancro, malattie metaboliche e cardiovascolari, disturbi neurodegenerativi , malattie infiammatorie e infettive.

La finalità è lo sviluppo di una classe di farmaci che possano agire su qualsiasi classe di proteine con grande una precisione senza precedenti, grazie alla potenza e flessibilità degli acidi nucleici.

Struttura del progetto e partecipazione

Composizione della Fondazione 

Università ed istituti di ricerca 

  • Università degli Studi di Padova 
  • Alma Mater Studiorum - Università di Bologna 
  • Sapienza Università di Roma 
  • Università degli studi di Bari “Aldo Moro”
  • Università degli studi di Brescia 
  • Università degli Studi di Cagliari 
  • Università degli studi della Campania “Luigi Vanvitelli” 
  • Università degli Studi di Catania
  • Università degli Studi di Catanzaro "Magna Graecia" 
  • Università degli Studi di Firenze 
  • Università degli Studi "G. d'Annunzio" Chieti – Pescara
  • Università degli Studi di Milano 
  • Università degli Studi di Milano – Bicocca 
  • Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia 
  • Università degli Studi di Napoli "Federico II" 
  • Università degli Studi di Palermo 
  • Università degli Studi di Pavia 
  • Università degli Studi di Salerno
  • Università degli Studi di Siena 
  • Università degli Studi di Verona 
  • Università degli Studi di Torino 
  • Università degli Studi di Trieste
  • Università di Pisa
  • Università di Roma Tor Vergata
  • Consiglio Nazionale delle Ricerche - CNR

Soggetti privati 

  • Università Vita-Salute San Raffaele
  • Humanitas University
  • Istituto Italiano di Tecnologia - IIT
  • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Fondazione Ri.MED
  • Fondazione Tettamanti
  • Fondazione Telethon
  • Dompè Farmaceutici SpA
  • Takis Biotech Srl
  • Chiesi Farmaceutici SpA
  • Eurofins Biolab Srl
  • Novartis International AG
  • Pfizer INC
  • Stevanato Group SpA
  • PBL Srl
  • Innovavector Srl
  • Sanofi
  • Astrazeneca
  • Bracco SpA
  • BioNTech
  • Antares Vision Group Spa
  • Orgenesis Italy Srl
  • IRBM SpA
  • Intesa Sanpaolo Spa

Ambiti del progetto 

  • Spoke 1 – Malattie Genetiche (leader: Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia)
  • Spoke 2 – Cancro (leader: Sapienza Università di Roma)
  • Spoke 3 – Neurodegenerazione (leader: Istituto Italiano di Tecnologia - IIT)
  • Spoke 4 – Malattie metaboliche e cardiovascolari (leader: Università degli Studi di Padova)
  • Spoke 5 – Malattie infiammatorie e infettive (leader: Università degli Studi di Siena)
  • Spoke 6 – Sviluppo di farmaci RNA (leader: Consiglio Nazionale delle Ricerche - CNR)
  • Spoke 7 – Biocomputing (leader: Università degli studi di Bari “Aldo Moro”)
  • Spoke 8 – Piattaforma per il trasporto di RNA/DNA (leader: Università degli Studi di Napoli "Federico II")
  • Spoke 9 – Dall'obiettivo alla terapia: Centro di Competenza Farmacologia, Sicurezza e Normativa (leader: Università degli Studi di Milano)
  • Spoke 10 – Sviluppo preclinico, produzione GMP e sperimentazioni cliniche di GTMP (leader: Ospedale Pediatrico Bambino Gesù)

L'Università di Bologna partecipa a: spoke 1, spoke 2, spoke 3, spoke 6.

Le persone dell'Università di Bologna

Referente scientifico 

Prof.ssa Caterina Garone 

Ricercatori

11

Dipartimenti coinvolti  

  • Dipartimento di Chimica "Giacomo Ciamician" — CHIM
  • Dipartimento di Scienze Mediche e Chirurgiche — DIMEC
  • Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie — DIBINEM
  • Dipartimento di Scienze Mediche e Chirurgiche — DIMEC
  • Dipartimento di Farmacia e Biotecnologie — FaBiT

Con il progetto, i team di ricerca universitari fino a questo momento hanno:

  • generato cellule staminali pluripotenti, derivanti da pazienti reali, affetti da malattie ereditarie derivanti dal mal funzionamento delle cellule mitocondriali
  • individuato una specifica proteina di un moscerino, la Drosophila, che assomiglia molto a una proteina umana coinvolta nelle malattie mitocondriali
  • studiato trattamenti basati su RNA per combattere tumori e metastasi

 

Le attività in corso: 

  • differenziazione delle linee di cellule staminali in linee neuronali e muscolari
  • creazione di modelli di cellule staminali, per testare rapidamente farmaci mRNA e terapie geniche, attraverso la tecnologia della biostampa
  • esplorazione dei trattamenti specifici per l'osteosarcoma, un tipo di tumore osseo

  • gli studi fatti fino a questo momento saranno modellati attraverso la tecnologia della stampa 3D: questi modelli non solo permetteranno di provare le interazioni dirette tra diverse linee cellulari, ma terranno anche conto della risposta ai farmaci

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