- Docente: Carla De Giovanni
- Crediti formativi: 5
- SSD: MED/04
- Lingua di insegnamento: Italiano
- Modalità didattica: Convenzionale - Lezioni in presenza
- Campus: Bologna
- Corso: Laurea Magistrale in Biotecnologie mediche (cod. 8859)
Conoscenze e abilità da conseguire
Al termine del Corso lo studente: - Conosce i principi della terapia genica, i metodi e gli strumenti di trasferimento genico, le tipologie di possibili approcci terapeutici, le problematiche connesse, in particolare quelle relative all'efficienza e ai possibili rischi - Conosce le situazioni patologiche congenite o acquisite nelle quali sia possibile intervenire con approcci di terapia genica - Conosce i principi della regolamentazione in materia di terapia genica - E' in grado di identificare possibili bersagli molecolari per terapie geniche e gli approcci piu idonei - E' in grado di valutare le caratteristiche, il livello di innovazione, i potenziali rischi degli studi di terapia genica in corso o pubblicati - Ha la capacità di presentare un approccio di terapia genica, dalla descrizione della patologia alle possibili opzioni terapeutiche convenzionali e biotecnologiche - Sa effettuare aggiornamenti sulla normativa, i metodi, le tecniche e gli strumenti di settore anche attraverso la consultazione e lo studio di fonti bibliografiche e banche dati specifiche della terapia genica.
Contenuti
INTRODUZIONE
- Generalità, definizioni, breve storia della terapia genica
- Fonti di documentazione: riviste, società scientifiche, siti Internet
BASI MOLECOLARI DELLA TERAPIA GENICA
- Introduzione al trasferimento genico
- Vettori virali per la terapia genica
- Trasduzione genica con metodi non virali: Plasmidi e vaccinazione a DNA; Metodi balistici; Liposomi; Nucleasi zinc-finger ingegnerizzate
- Targeting dei transgeni: Targeting trasduzionale; Targeting trascrizionale; Promotori inducibili e tessuto/tumore-specifici
- Strategie ablative: Trasduzione di costrutti antisenso; Oligonucleotidi antisenso; Ribozimi; Anticorpi intracellulari; RNA interference
TERAPIA GENICA DEI TUMORI
- Aspetti specifici della terapia genica dei tumori: Trasduzione di cellule normali e cellule tumorali; Vettori per cellule proliferanti; Efficienza della trasduzione ed effetto bystander
- Terapia genica del fenotipo trasformato: Geni oncosoppressori; Inibizione di oncogeni; Geni iperespressi nelle cellule tumorali; Terapia genica della neoangiogenesi tumorale
- Immunoterapia genica dei tumori: Richiami di immunologia ed immunoterapia dei tumori; Geni di citochine; Geni di antigeni (Complesso Maggiore di Istocompatibilità, Co-stimolo, Antigeni tumorali)
- Modificazioni della sensibilità ai farmaci: Geni di sensibilità ai farmaci; Geni di resistenza ai farmaci
- Terapie combinate
TERAPIA GENICA DI ALTRE PATOLOGIE EREDITARIE E ACQUISITE
- Patologie monogeniche ereditarie: Aspetti generali; Principali applicazioni di terapia genica delle malattie ereditarie (Immunodeficienze primarie; Fibrosi cistica; Coagulopatie ereditarie)
- Terapia genica di patologie infettive: Infezione da HIV
- Terapia genica di patologie ischemiche
- Terapia genica di patologie oculari
SICUREZZA, LEGISLAZIONE, BIOETICA DELLA TERAPIA GENICA
- La sicurezza biologica in terapia genica preclinica e clinica
- Normativa italiana ed internazionale in materia di sicurezza biologica
- Problemi etici in terapia genica somatica, fetale e della linea germinale
Testi/Bibliografia
Libro di testo 'Terapia genica' (Pierluigi Lollini, Carla De Giovanni e Patrizia Nanni) e powerpoint delle lezioni disponibili sul sito campus.cib.unibo.it
Ulteriore lettura consigliata: Giacca, Terapia genica, Springer 2011
Metodi didattici
Lezioni frontali
Ripassi interattivi
Modalità di verifica e valutazione dell'apprendimento
On-going: Prove scritte in itinere (test a scelta multipla, case
study), attività in gruppo con presentazioni in aula. Valutazioni
come riportato nella presentazione del Corso (Course outline), vedi
materiale didattico depositato
Esame orale
La valutazione delle prove on-going e/o dell'esame orale concorre alla formazione del voto finale dell'esame del Corso Integrato 90337 TERAPIE MEDICHE INNOVATIVE, in proporzione ai crediti assegnati all'insegnamento di Terapia genica
Strumenti a supporto della didattica
PC e videoproiettore
Materiale didattico: il materiale didattico presentato a lezione viene messo a disposizione dello studente in formato elettronico sul sito di e-learning (accesso con le credenziali). Si consiglia di stampare il materiale e portarlo a lezione per integrarlo con gli appunti.
Orario di ricevimento
Consulta il sito web di Carla De Giovanni