94191 - ADVANCED PHARMACEUTICAL ANALYSIS

Conoscenze e abilità da conseguire

Lo studente, a seguito della frequenza e dopo aver superato l'esame finale del corso, acquisisce le conoscenze delle problematiche analitiche peculiari delle diverse fasi del processo di scoperta di un farmaco, delle principali tecniche e degli approcci analitici in uso a supporto di questo processo, con particolare focus su una specifica fase del processo stesso.

Contenuti

L'obiettivo del processo di scoperta di nuovi farmaci è quello di generare un candidato farmaco che, oltre ad essere attivo e selettivo in vitro sul bersaglio isolato, sia sicuro ed efficace nell'uomo. Al fine di sviluppare tale composto, devono essere ottimizzati molti criteri tra cui affinità, attività, selettività, proprietà fisico-chimiche e farmacocinetica. La definizione di questi criteri implica la disponibilità e la conoscenza di appropriate metodologie analitiche.

Nel dettaglio, il corso affronterà gli approcci analitici a supporto dello sviluppo di farmaci per la terapia genica e terapia cellulare. Questi farmaci rientrano tra i cosiddetti prodotti medicinali per le terapie avanzate (ATMPs - Advanced therapy medicinal products).

Il programma prevede una serie di interventi e una sessione dedicata ad alcuni casi studio che verranno discussi dai responsabili di ricerca e sviluppo di aziende che operano nel campo farmaceutico. Le lezioni saranno tenute da esperti del settore provenienti dall'ambito accademico e industriale e si svolgeranno in maniera aggregata dal 22 al 24 settembre 2025 presso la sede del Campus di Rimini.

Gli argomenti principali che verranno trattati sono:

- Developing cell and gene therapies: a journey from concepts to patients

- ATMPs: regulatory aspects

- Navigating the analytical lifecycle: strategic management for streamlined product development

- Characterization of synthetic oligonucleotides by high-performance liquid chromatography-mass spectrometry

- Analytical challenges in mRNA and pDNA production - Enhancing mRNA-based therapeutics safety and efficiency

- Mass Spectrometry toolbox for the analysis of adeno-associated virus capsids used in gene therapy treatments.

- LC-MS bioanalysis of oligonucleotide drugs: technology considerations and analytical challenges

- Separation and identification of therapeutic oligonucleotides impurities - Nusinersen case study for the treatment of spinal muscular atrophy

- Challenges in cell therapy characterization and analysis

- Immunogenicity of ATMs: evaluation of the presence of anti-drug antibodies using ligand binding assays

- The experience of mRNA and AdV vaccines: humoral and cellular biomarkers for the evaluation of the immune response to SARS-CoV-2 vaccination and breakthrough infections

- Flow cytometry validation to assess the number of circulating cells in preclinical studies

- qPCR validation and application to biodistribution studies qPCR validation and application to biodistribution studies

 

Testi/Bibliografia

Verrà fornito agli studenti un file pdf con le slide delle presentazioni

Metodi didattici

Il corso è strutturato in lezioni frontali su specifici argomenti che saranno tenute in inglese da esperti del settore. Il corso si svolge in maniera intensiva in 3 giorni durante il mese di Settembre. In particolare per l'AA 2025.26 le lezioni si svolgeranno dal 22 al 24 settembre 2025. Per registrarsi al corso si prega di scrivere al docente con dovuto anticipo rispetto all'inizio del corso.

Il corso è in Inglese.

Modalità di verifica e valutazione dell'apprendimento

Esame orale voto ad attestare l'acquisizione delle conoscenze previste negli obiettivi del corso

Strumenti a supporto della didattica

Videoproiezioni di presentazioni tipo PowerPoint

Orario di ricevimento

Consulta il sito web di Manuela Bartolini