00351 - FARMACOLOGIA

Conoscenze e abilità da conseguire

Al termine del Corso lo studente: - Conosce i principali parametri utili alla definizione del rapporto rischio/beneficio delle terapie farmacologiche; - Ha appreso nozioni utili alla comprensione dei fattori di variabilità implicati nella risposta clinica ai farmaci (ivi compresa la farmacogenomica); - Ha appreso nozioni essenziali sulla metodologia della sperimentazione clinica dei farmaci (con particolare riferimento ai farmaci biotecnologici); - Conosce le principali norme di legge che regolano la sperimentazione clinica nell'Unione Europea (con particolare riferimento ai medicinali per terapie avanzate), nonché sulle procedure necessarie per ottenere l'autorizzazione all'immissione in commercio di un medicinale per uso umano. - nell'ambito di un progetto di sperimentazione clinica dei medicinali (con particolare riferimento ai medicinali biotecnologici), - è in grado di saper riconoscere le relative implicazioni regolatorie ed etiche, nonché gli elementi di innovazione di un progetto di sviluppo di un medicinale; di saper identificare gli elementi per giungere ad una valutazione critica del rapporto rischio/beneficio e costo/beneficio delle terapie farmacologiche. Fornire, almeno a grandi linee, una valutazione del rapporto rischio/beneficio di una terapia farmacologica. - nell'ambito di una data patologia, sa presentare le diverse opzioni terapeutiche (farmaci convenzionali e biotecnologici), evidenziando gli elementi di innovatività. - E' in grado di effettuare aggiornamenti sulla normativa riguardante i medicinali per terapie avanzate, anche utlizzando la documentazione messa a disposizione sui siti web delle agenzie regolatorie e attraverso la consultazione e lo studio di fonti bibliografiche e banche dati specifiche.

Contenuti

INTRODUZIONE ALLA FARMACOLOGIA

• Il concetto di farmaco. Valutazione dell'efficacia e della sicurezza di un farmaco; uso di endpoints clinici ed endpoints surrogati; reazioni avverse ai farmaci; elementi per una valutazione critica del rapporto rischio/beneficio di un farmaco.
• Concetto di farmaco innovativo. I farmaci biotecnologici: classificazione, peculiarità farmacocinetiche, farmacodinamiche e tossicologiche.
• Classificazione e fonti di informazione relative ai farmaci.

FARMACOGENOMICA

• I fattori di variabilità nella risposta ai farmaci nel singolo individuo e in una popolazione.
• Definizione di farmacogenetica e farmacogenomica. Esempi di applicazioni di tests farmacogenetici. Modelli genetici per lo sviluppo di nuovi farmaci.

LA SPERIMENTAZIONE PRECLINICA DEI FARMACI

• Definizione di sperimentazione in vitro, ex vivo, in vivo.
• Definizione, uso, sviluppo ed etica dei modelli animali per la sperimentazione preclinica
• Concetto della 3R e cenni di modelli di colture cellulari tridimensionali per la sostituzione della sperimentazione di base con l’utilizzo di animali.

LA SPERIMENTAZIONE CLINICA DEI FARMACI

• Le fasi dello sviluppo clinico; la sperimentazione clinica controllata: l'ipotesi, definizione dell'obiettivo primario e degli obiettivi secondari, il controllo dei fattori di variabilità , la randomizzazione e la cecità , il placebo; le norme di buona pratica clinica; limiti della sperimentazione clinica dei farmaci; aspetti etici della sperimentazione clinica; il ruolo dei comitati d'etica.

LEGISLAZIONE FARMACEUTICA

• L'autorizzazione alla sperimentazione clinica: molecole di nuova istituzione e di non nuova istituzione.
• L'autorizzazione all'immissione in commercio; procedura centralizzata e di mutuo riconoscimento (decentralizzata): direttive comunitarie, con particolare riferimento ai farmaci biotecnologici e ai farmaci innovativi; ruolo dell'Agenzia Europea e dell'Agenzia Italiana del Farmaco.
• I farmaci orfani.

PRINCIPI DI FARMACOECONOMIA

• I consumi dei farmaci: classificazione ATC e concetto di Defined Daily Dose(DDD), il consumo di farmaci per classe terapeutica; le politiche di contenimento della spesa farmaceutica pubblica.
• Il rapporto costo/beneficio nelle terapie farmacologiche; tipi di valutazione economica (analisi cost-minimization, cost-benefit, cost-effectiveness, cost-utility).

Testi/Bibliografia

Non è necessario l'acquisto di testi specifici. Verra' fornito a lezione materiale didattico aggiornato.

Metodi didattici

Lezioni frontali e seminari interattivi.

Modalità di verifica e valutazione dell'apprendimento

La prova finale consiste nell'esposizione interattiva di una tesina di argomento farmacologico, scelto preventivamente, nel quale lo studente dimostri di aver acquisito la capacità di analizzare criticamente la tematica prescelta in almeno quattro dei seguenti ambiti:

- Utilizzo di modelli animali per lo studio in vivo, ex vivo ed in vitro per lo studio del meccanismo di azione di nuovi farmaci

- Aspetti regolatori relativi alla sperimentazione preclinica e clinica dei medicinali (con particolare riferimento ai medicinali biotecnologici e ai medicinali per terapie avanzate) e alle procedure necessarie per ottenere l'autorizzazione all'immissione in commercio;

- Valutazione del rapporto rischio/beneficio delle terapie farmacologiche identificando le corrette fonti di documentazione;

- Valutazione del rapporto costo/beneficio delle terapie farmacologiche, identificando adeguate fonti di informazione;

- Individuazione dei fattori di variabilità implicati nella risposta clinica ai farmaci (ivi compresa la farmacogenomica);

- Identificazione degli aspetti innovativi di un medicinale nell'ambito di una data indicazione terapeutica;

- Identificazione delle problematiche etiche relative a progetti di sperimentazione preclinica e clinica dei medicinali.

Il voto conseguito in questa prova concorre alla formazione del voto finale dell'esame di Terapie Mediche Innovative in proporzione ai crediti assegnati al modulo di Farmacologia.

Strumenti a supporto della didattica

Materiale didattico: il materiale didattico presentato a lezione verrà messo a disposizione dello studente in formato elettronico tramite AMS CAMPUS. Tale materiale dovrebbe essere stampato e portato alla lezione.

Le lezioni hanno carattere interattivo.

Orario di ricevimento

Consulta il sito web di Roberto Rimondini Giorgini

Consulta il sito web di Emanuel Raschi