76211 - GENE THERAPY

Conoscenze e abilità da conseguire

Define the main technologies of gene transfer and compare them in terms of therapeutic approaches, efficiency and safety. Explain inherited and acquired diseases that could benefit from gene therapy. Discuss the regulatory aspects related to gene therapy. Choose the gene therapy approach that fits each disease, and evaluate its advantages and disadvantages. Critically evaluate features, innovation, safety of reports on gene therapy studies. Keep up-to-date on rules, methods, technologies and devices, through scientific literature, gene therapy websites and data banks.

Contenuti

Introduzione alla terapia genica

Fonti di documentazione

Introduzione al trasferimento genico

Genome editing con CRISPR-Cas

Laboratorio 1: strumenti informatici per l'utilizzo di CRISPR-Cas

Vettori virali per la terapia genica

Trasduzione genica con metodi non virali

Uso terapeutico di non-coding RNA

Targeting trasduzionale; Targeting trascrizionale; Promotori inducibili e tessuto/tumore-specifici

Strategie ablative: Trasduzione di costrutti antisenso; Oligonucleotidi antisenso; Ribozimi; Anticorpi intracellulari; RNA interference; nucleasi ingegnerizzate

Terapia genica dei tumori

Principali applicazioni di terapia genica delle malattie ereditarie monogeniche

Terapia genica di patologie infettive

La sicurezza biologica in terapia genica preclinica e clinica; normativa italiana ed internazionale in materia di sicurezza biologica; problemi etici in terapia genica somatica, fetale e della linea germinale

Laboratorio 2: lavoro di gruppo sulle applicazioni cliniche della terapia genica

Testi/Bibliografia

Articoli originali di ricerca e review forniti dal docente in formato .pdf

Presentazioni didattiche fornite in formato .pdf

Giacca, Terapia genica, Springer 2011

Chapters from Strachan, Genetics and Genomics in Medicine, Garland Science (ed. Italiana Zanichelli)

Metodi didattici

-Lezioni frontali in aula con presentazioni PowerPoint

-Esercizi in classe su argomenti legati alle applicazioni della terapia genica

-lettura, comprensione e discussione di articoli scientifici

-gita studio presso laboratori di Terapia Genica

 

In considerazione della tipologia di attività e dei metodi didattici adottati, la frequenza di questa attività formativa richiede la preventiva partecipazione di tutti gli studenti ai moduli 1 e 2 di formazione sulla sicurezza nei luoghi di studio, [https://elearning-sicurezza.unibo.it/] in modalità e-learning.

Modalità di verifica e valutazione dell'apprendimento

L’apprendimento verrà valutato tramite una prova orale.

Il voto finale sarà frutto della media, pesata sui CFU, dei voti dei singoli insegnamenti del C.I. TERAPIE MEDICHE INNOVATIVE.

Il voto minimo per superare l’esame è di 18/30.

Strumenti a supporto della didattica

PC e videoproiettore.

Il materiale didattico utilizzato a lezione viene messo a disposizione dello studente in formato elettronico sul sito di e-learning virtuale.unibo.it 

Orario di ricevimento

Consulta il sito web di Manuela Ferracin