- Docente: Manuela Ferracin
- Crediti formativi: 5
- SSD: MED/04
- Lingua di insegnamento: Italiano
- Modalità didattica: Convenzionale - Lezioni in presenza
- Campus: Bologna
- Corso: Laurea Magistrale in Biotecnologie mediche (cod. 8859)
Conoscenze e abilità da conseguire
Al termine del Corso lo studente: - Conosce i principi della terapia genica, i metodi e gli strumenti di trasferimento genico, le tipologie di possibili approcci terapeutici, le problematiche connesse, in particolare quelle relative all'efficienza e ai possibili rischi - Conosce le situazioni patologiche congenite o acquisite nelle quali sia possibile intervenire con approcci di terapia genica - Conosce i principi della regolamentazione in materia di terapia genica - E' in grado di identificare possibili bersagli molecolari per terapie geniche e gli approcci piu idonei - E' in grado di valutare le caratteristiche, il livello di innovazione, i potenziali rischi degli studi di terapia genica in corso o pubblicati - Ha la capacità di presentare un approccio di terapia genica, dalla descrizione della patologia alle possibili opzioni terapeutiche convenzionali e biotecnologiche - Sa effettuare aggiornamenti sulla normativa, i metodi, le tecniche e gli strumenti di settore anche attraverso la consultazione e lo studio di fonti bibliografiche e banche dati specifiche della terapia genica.
Contenuti
Introduzione alla terapia genica
Fonti di documentazione
Introduzione al trasferimento genico
Vettori virali per la terapia genica
Trasduzione genica con metodi non virali
Targeting trasduzionale; Targeting trascrizionale; Promotori inducibili e tessuto/tumore-specifici
Strategie ablative: Trasduzione di costrutti antisenso; Oligonucleotidi antisenso; Ribozimi; Anticorpi intracellulari; RNA interference; nucleasi ingegnerizzate
Genome editing con CRISPR-Cas9
Terapia genica dei tumori
Principali applicazioni di terapia genica delle malattie ereditarie monogeniche
Terapia genica di patologie infettive
Terapia genica di patologie oculari
La sicurezza biologica in terapia genica preclinica e clinica; normativa italiana ed internazionale in materia di sicurezza biologica; problemi etici in terapia genica somatica, fetale e della linea germinale
Testi/Bibliografia
Articoli originali di ricerca e review forniti dal docente in formato .pdf
Presentazioni didattiche fornite in formato .pdf
Giacca, Terapia genica, Springer 2011
Chapters from Strachan, Genetics and Genomics in Medicine, Garland Science (ed. Italiana Zanichelli)
Metodi didattici
-Lezioni frontali in aula con presentazioni PowerPoint
-Esercizi in classe su argomenti legati alle applicazioni della terapia genica
-lettura, comprensione e discussione di articoli scientifici
Modalità di verifica e valutazione dell'apprendimento
L’apprendimento verrà valutato tramite una prova orale.
Il voto finale sarà frutto della media, pesata sui CFU, dei voti dei singoli insegnamenti del C.I. TERAPIE MEDICHE INNOVATIVE.
Il voto minimo per superare l’esame è di 18/30.
Strumenti a supporto della didattica
PC e videoproiettore.
Il materiale didattico utilizzato a lezione viene messo a disposizione dello studente in formato elettronico sul sito di e-learning https://iol.unibo.it [https://iol.unibo.it/] (è necessario registrarsi al corso con le credenziali istituzionali).Orario di ricevimento
Consulta il sito web di Manuela Ferracin
SDGs
L'insegnamento contribuisce al perseguimento degli Obiettivi di Sviluppo Sostenibile dell'Agenda 2030 dell'ONU.